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美国批准了又一种可以适度减缓阿尔茨海默病的药物，为这种无法治愈的、破坏记忆的疾病的早期患者提供了一个新的选择。
根据美联社报道，美国食品和药物管理局(FDA) 7月2日 批准了礼来公司(Eli Lilly)的Kisunla，用于治疗由阿尔茨海默氏症引起的轻度或早期失智症。这是继去年日本制药商卫材(Eisai)获批的一种类似药物之后，第二种被证明可以延缓患者认知能力下降的药物。
这两种药物的延缓时间大约是几个月——礼来公司的药物大约是7个月。病人和他们的家人必须权衡利弊，包括定期静脉输液和脑肿胀等潜在的危险副作用。
治疗阿尔茨海默氏症的医生说，在几十年的试验治疗失败后，此次药物获批是向前迈出的重大一步。
“我很高兴有不同的选择来帮助我的病人，”圣路易斯华盛顿大学(Washington University in St.Louis)的神经学家苏珊娜·辛德勒(Suzanne Schindler)博士说。“作为一名失智症专家，我认为治疗这个病很棘手——我诊断出我的病人患有阿尔茨海默病，然后每年我都看到他们病情恶化，直到死亡。”
Kisunla和日本药物Leqembi都是实验室制造的抗体，通过静脉注射，针对阿尔茨海默氏症的一个致病因素——大脑中粘性淀粉样蛋白老化斑的堆积。哪些患者应该服用这些药物，以及这些药物对他们有多长时间的疗效，这些问题仍然存在。
在上个月的一次公开会议上，一个由FDA顾问组成的外部小组一致投票赞成这种新药的益处，预计这种新药将获得批准。尽管FDA审查员对礼来公司如何研究该药物提出了几个问题，包括允许患者在斑块达到非常低的水平后停止治疗，但该公司还是获得了批准。
礼来公司表示，费用将根据患者服用该药的时间长短而有所不同。该公司还表示，一年的治疗费用为3.2万美元，高于Leqembi一年的26500美元的价格。
FDA的处方信息指示医生，在通过脑部扫描确认患者斑块最小后，他们可以考虑停药。
超过600万美国人患有阿尔茨海默症。只有那些患有早期或轻度疾病的人才有资格使用这种新药，而更小的一部分人可能需要经历获得处方药所需的多步骤过程。
FDA批准Kisunla(化学名称donanemab)的依据是一项为期18个月的研究结果。在这项研究中，接受Kisunla治疗的患者在记忆力和认知能力方面的下降速度比接受其他输液的患者慢22%左右。
主要的安全性问题是脑肿胀和出血，这是所有斑块靶向药物的共同问题。礼来公司研究报告的比率(包括20%的微出血患者)略高于竞争对手Leqembi的报告。然而，这两种药物的测试对象略有不同，专家表示，这使得很难比较这两种药物的安全性。
与Leqembi每月两次的治疗方案相比，Kisunla每月注射一次，这可能令护理人员带亲人去医院或诊所接受治疗更便捷。
礼来公司的药物还有另一个潜在优势:如果疗效良好，患者可以停药。
在该公司的研究中，一旦患者的脑斑块达到几乎无法检测到的水平，就停止使用Kisunla。几乎一半的患者在一年内达到了这个水平。停药可以降低长期使用的成本和安全风险。目前还不清楚患者需要多久才能恢复输液。
物流障碍、参差不齐的保险覆盖范围和财务问题都延缓了竞争对手Leqembi的推出，卫材与美国合作伙伴Biogen共同销售Leqembi。许多较小的医院和卫生系统还没有准备好开这种针对斑块的新型阿尔茨海默病药物。
首先，医生需要确认失智症患者体内是否存在新药靶向的脑斑块。然后他们需要找到一个药物输注中心，病人可以在那里接受治疗。与此同时，护士和其他工作人员必须接受培训，反复进行扫描，以检查脑肿胀或出血。
礼来公司神经科学部门负责人马克·明顿（Mark Mintun）说:“这些都是医生必须做好的准备。”“在他们习惯这种疗法之前，不应向来到他们办公室的病人提供这种疗法。”
来源：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
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