美国食品与药物管理局(FDA)26日提前批准治疗末期胰腺癌的突破性新药Rasonque(又称daraxonrasib)上市。胰腺癌是最致命也最难治愈的癌症类型之一;此款新药获证实可阻断胰腺癌关键致癌突变基因「KRAS」,提高患者存活率,被视为医学进展上的里程碑。
美联社及华尔街日报报导,逾9成胰腺癌病例是因为KRAS这种顽固的突变蛋白促进肿瘤生长。过去40年来,因这种突变基因结构特殊,药物难以结合,癌症研究人员一直束手无策,胰腺癌几乎成为绝症。
但由革命医药公司(Revolution Medicines)研发的这款每日口服标靶药物,在后期研究中,受试患者存活期延长13.2个月,几乎是仅接受化疗患者存活期(6.7个月)的两倍。该成果上个春季在全球最大癌症研究人员大会公布时,全场起立鼓掌近一分钟。
「这会彻底改变人生」,并未参与研究的奥克拉荷马城仁慈医院肿瘤学者库尔基安(Carla Kurkjian)说:「对患者和医生来说,都意义重大,因为它能帮助患者延长生命到前所未有的程度。」加州希望之城橙郡癌症中心(City of Hope Orange County)医师卡西(Pashtoon Kasi)说:「虽然它不能治愈,只是为患者提供新选择,却是迄今所能找到的最佳方案。」
胰腺癌一直是最致命癌症之一,主要是癌细胞扩散到其他器官前很难被发现。美国癌症协会估计,今年全国将添加约6万7000例胰腺癌病例,逾5万2000人将死于该疾病;5年总存活率仅13%。
FDA提前6个多月批准该药物。FDA代理局长迪亚曼塔斯(Kyle Diamantas)声明表示:「尽快为患者提供更多有效治疗方案,是我们的根本职责。」
服用该新药的副作用包括皮疹、口腔溃疡、腹泻和其他消化系统问题。
华尔街预计Rasonque将成为畅销药,一个月的药量要价3万9800元。FDA正式批准该药之前,已允许符合特定条件、其他疗法无效的患者「扩大使用」该药。医药商业情报公司Evaluate预测,若该药被证实对早期癌症和不同类型癌症均安全有效,其年销售额可能超过200亿元。Rasonque也是革命医药公司首个获准上市药物。